હિમોફિલિયા : રૂ. 28.84 કરોડની દુનિયાની સૌથી મોંઘી દવા બનાવનાર કંપની તેને સસ્તી કેમ કહે છે?

હાલમાં જ અમેરિકાના ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશન (એફડીએ)એ દેશમાં હેમજેનિક્સ નામની દવાના વેચાણને મંજૂરી આપી છે.

આ એક જીન થેરાપી છે જે 'હીમોફીલિયા બી' રોગની સારવાર માટે આપવામાં આવે છે.

'હીમોફીલિયા બી' એ ઓછો જાણીતો પણ ખૂબ જ ખતરનાક રોગ છે. આ રોગથી પીડિત વ્યક્તિને શરીરે ઘાવ લાગે તો લોહી વહેતું બંધ થતું નથી એટલે કે લોહી જલદી ગંઠાતું નથી.

હેમજેનિક્સ નામની એની દવાની કિંમતની વાત કરીએ તેને અમેરિકાની સીએસએલ બેહરિંગ કંપની બનાવે છે અને અમેરિકામાં તેના એક ડોઝની કિંમત 35 લાખ ડૉલર એટલે કે લગભગ રૂ. 28.84 કરોડ નક્કી કરવામાં આવી છે.

આ કિંમતને કારણે હેમજેનિક્સ વિશ્વની સૌથી મોંઘી દવા બની ગઈ છે.

આ દવા કેવી રીતે કામ કરે છે?

સરેરાશ ચાલીસ હજાર લોકોમાં એક વ્યક્તિને 'હીમોફીલિયા બી' રોગ લાગુ પડે છે. આ રોગ પુરુષોમાં વધુ જોવા મળે છે કારણ કે મોટાભાગની મહિલાઓમાં તેના લક્ષણો જોવા મળતા નથી.

હીમોફીલિયા બે પ્રકારના હોય છે એ અને બી. ડીએનએની સાંકળમાં ગરબડ થવાને કારણે આ બીમારી લાગુ પડે છે.

આ રોગથી પીડિત વ્યક્તિના શરીરમાં લોહીના ગંઠાઈ જવા માટે જરૂરી પ્રોટીન બનતું નથી, જે જીવલેણ રક્તસ્રાવનું કારણ બની શકે છે.

આ પ્રોટીનનું નામ ફેક્ટર 9 છે જે બ્લડ પ્લાઝમામાં હોય છે.

અત્યાર સુધી આવા દર્દીઓને ઘણા અઠવાડિયા સુધી ફૅક્ટર 9નાં ઈન્જેક્શન લેવા પડતા હતા.

નવી થેરાપીમાં પ્રયોગશાળામાં બનાવવામાં આવેલા વાઇરસનો ઉપયોગ કરવામાં આવે છે જેમાં ફૅક્ટર 9 પેદા કરતું જનીન હોય છે.

ઓછા ગંભીર, ગંભીર અને અતિ ગંભીર હીમોફીલિયા ધરાવતા 57 દર્દીઓ પર હાથ ધરવામાં આવેલા બે અભ્યાસોમાં હેમજેનિક્સ દવાનો માત્ર એક ડોઝ આ રોગ સામે લડવામાં કારગત હોવાનું જાણવા મળ્યું છે.

સીએસએલ બેહરિંગ અનુસાર, "જે લોકોની હેમજેનિક્સથી સારવાર કરવામાં આવી તે લોકોમાં બે વર્ષ સુધી ફૅક્ટર 9 અને ઘા સામે રક્ષણ જોવા મળ્યું હતું."

જો કે, આ સારવાર સ્થાઈ છે કે કેમ તેની પુષ્ટિ કરવામાં દાયકાઓ લાગશે. હાલમાં આ પરિણામોને નક્કર ગણવામાં આવી રહ્યા છે.

અમેરિકી ઔષધ વિભાગ કહે છે કે "નવી દવા હીમોફીલિયા બી ધરાવતા દર્દીઓમાં ફૅક્ટર 9 વધારવામાં અને રક્તસ્રાવનું જોખમ ઘટાડવામાં મદદ કરશે."

રેકર્ડ કિંમત

આ દવા વિશ્વની સૌથી મોંઘી દવા બનાવે છે અને તેના એક ડોઝની કિંમત 35 લાખ ડૉલર એટલે કે રૂ. 28.84 કરોડ જેટલી છે.

એક સ્વતંત્ર સંસ્થા તરીકે ઇન્સ્ટિટ્યૂટ ફૉર ક્લિનિકલ ઍન્ડ ઇકોનૉમિક રિવ્યૂ દવાઓ અને અન્ય તબીબી ઉત્પાદનોની કિંમતનું મૂલ્યાંકન કરે છે.

આ સંસ્થાના મેડિકલ ડાયરેક્ટર ડેવિડ રિન્ડે બીબીસીને જણાવ્યું હતું કે હેમજેનિક્સ બજારમાં ઉપલબ્ધ અન્ય સિંગલ-ડોઝ જીન થેરાપી દવાઓ જેવી કે ઝાઈનટેગ્લો (28 લાખ ડૉલર) અને ઝોલ્ગેંઝ્મા (21 લાખ ડૉલર) કરતાં વધુ મોંઘી છે.

ઝાઈનટેગ્લો બીટા થૅલેસેમિયા માટે આપવામાં આવે છે જ્યારે ઝોલ્ગેંઝ્મા સ્પાઇનલ મસ્ક્યુલર એટ્રોફીની સારવારમાં આપવામાં આવે છે.

તેમના મતે, "અમારા હિસાબે હેમજેનિક્સની કિંમત 29.3 લાખ ડૉલરથી 29.6 લાખ ડૉલરની વચ્ચે હોવી જોઈએ."

રિંડના જણાવ્યા અનુસાર, "કંપનીઓ જીન થેરાપી માટે ઊંચી કિંમતો લેતી જોવા મળે છે, ખાસ કરીને અસરકારક હોય તેવી દવાઓ માટે."

આ દવા આટલી મોંઘી કેમ છે?

ફોર્બ્સ મૅગેઝિન અનુસાર વર્ષ 2020માં સીએસએલ બેહરિંગે આ થેરાપીના લાઇસન્સ અને માર્કેટિંગ માટે તેના પ્રારંભિક ડેવલપર યૂનિક્યોરને 45 કરોડ ડૉલર આપ્યા હતા.

કંપનીએ 2026 સુધીમાં આ દવાના વેચાણથી 1.2 અબજ ડૉલરની કમાણીનું લક્ષ્ય નક્કી કર્યું છે.

બૉયોટેક કંપનીએ એક નિવેદનમાં કહ્યું છે કે, "આ દવાની કિંમત તેના ક્લિનિકલ, સામાજિક, આર્થિક અને નવીન મૂલ્યને ધ્યાનમાં રાખીને નક્કી કરવામાં આવી છે."

કંપનીનું કહેવું છે કે આ સિંગલ ડોઝ થેરાપી હોવાથી તેની કિંમત રોગની સારવારમાં પહેલાથી ઉપયોગમાં લેવાતા ઈન્જેક્શન કરતા ઓછી છે.

એવો અંદાજ છે કે જૂની પદ્ધતિની સારવારમાં દર્દીના જીવન દરમિયાન બે કરોડ ડૉલરનો ખર્ચ થાય છે.

કંપનીનું કહેવું છે કે આનાથી સમગ્ર આરોગ્ય પ્રણાલી પરનો નાણાકીય બોજ ઘણી હદ સુધી ઘટી જશે.

સીએસએલ બેહરિંગે અમેરિકન બજારમાં આગામી સાત વર્ષ માટે આ દવાના વિતરણના અધિકારો મેળવી લીધા છે.

હકીકતમાં, આટલી ઊંચી કિંમત સામાન્ય રીતે સરકાર અને આરોગ્ય વીમા કંપનીઓ વહન કરશે.

ઉત્તર અમેરિકામાં ફાર્માસ્યુટિકલ કંપનીઓને દુર્લભ બીમારીઓનો ઈલાજ શોધવા માટે પ્રોત્સાહિત કરવામાં આવે છે અને તેના બદલામાં કિંમતો પર કોઈ નિયંત્રણ રાખવામાં આવતું નથી.

આ ક્ષેત્રની નિષ્ણાત સંસ્થા સાયન્સ એલર્ટ અનુસાર, આના પરિણામે અમેરિકા વિશ્વના કોઈપણ દેશની તુલનામાં દવાઓ પર બેથી છ ગણો વધુ ખર્ચ કરે છે.

જો કે અન્ય દેશોમાં હેમજેનિક્સની કિંમત નક્કી કરવામાં આવી નથી પરંતુ વિશ્લેષકોનું માનવું છે કે વિશ્વના અન્ય દેશોમાં તેની કિંમત આનાથી ઓછી જ હશે.

હીમોફીલિયા શું છે?

ભારત સરકારના આરોગ્ય વિભાગ અનુસાર, હીમોફીલિયા એ વારસાગત બીમારી છે જે લોહીની ગંઠાઈ જવાની ક્ષમતાને અસર કરે છે.

હીમોફીલિયા એ (ક્લોટિંગ ફૅક્ટર VIIIની ઊણપ) એ ડિસઓર્ડરનું સૌથી સામાન્ય સ્વરૂપ છે, જે 5,000-10,000 નવજાત શિશુઓમાંથી સરેરાશ એકમાં જોવા મળે છે.

હીમોફીલિયા બી (ફૅક્ટર IXની ઊણપ) 20,000-34,000 નવજાત શિશુઓમાંથી સરેરાશ એકમાં જોવા મળે છે. હિમોફીલિયા મહિલાઓ કરતાં પુરુષોમાં થવાની શક્યતા વધુ હોય છે. એનું કારણ એ છે કે સ્ત્રીઓમાં બે એક્સ-રંગસૂત્રો હોય છે જ્યારે પુરુષોમાં તે માત્ર એક જ હોય છે, તેથી ખામીયુક્ત જનીન તેની સાથે જોડાઈ જવાની સંભાવના વધુ રહે છે.

હીમોફીલિયાના દર્દીઓને રક્ત વાહિનીમાં ઇજા થાય છે ત્યારે લોહી નહીં ગંઠાવાના કારણે ઘાવ જલદી રૂઝાતા નથી. હીમોફીલિયાના દર્દીમાં લાંબા સમય સુધી રક્તસ્ત્રાવ થતો રહે છે. ગંભીર હીમોફીલિયામાં નાની ઈજામાં ઘણું વધારે લોહી વહી જવાનું કારણ બની શકે છે જે દિવસો કે અઠવાડિયા સુધી ટકી શકે છે અથવા તો ક્યારેય સંપૂર્ણ રીતે સાજા થતા નથી. મસ્તિષ્ક અથવા અંદરના સાંધા જેવા વિસ્તારો માટે તે જીવલેણ અથવા કાયમી રીતે કમજોર બની શકે છે.

તમે બીબીસી ગુજરાતીને સોશિયલ મીડિયા પર અહીં ફૉલો કરી શકો છો

Facebook પર સમાચાર વાંચવા અહીં ક્લિક કરો.

Instagram પર બીબીસી ગુજરાતીને અહીં ફૉલો કરો.

YouTube પર બીબીસી ગુજરાતીના વીડિયો જોવા માટે અહીં ક્લિક કરો.

Twitter પર બીબીસી ગુજરાતીની ફૉલો કરવા અહીં ક્લિક કરો.