Генска терапија зауставља неизлечиву леукемију

Терапија - која би се донедавно сматрала подвигом из домена научне фантастике - зауставила је агресивни и неизлечиви рак крви код неких пацијената, описују доктори.

Третман подразумева прецизно уређивање (едитовање) ДНК у белим крвним зрнцима да би се трансформисали у „живи лек“ који се бори против канцера.

Прва девојчица подвргнута овом третману, о чијој животној причи смо известили 2022, и даље не показује знаке болести и сада планира да постане научница за рак.

Тренутно је лечено осморо деце и двоје одраслих са акутном лимфобластичном леукемијом Т-ћелија, а 64 одсто њих је у ремисији.

Т-ћелије би требало да буду чувари тела, који траже и уништавају претње, али у овом конкретном облику леукемије, отимају се контроли.

Хемиотерапија и пресађивање коштане сржи не раде.

Поред експерименталног лека, једина преостала опција за оне који су на пробном испитивању била је да им смрт буде пријатнија.

„Стварно сам мислила да ћу умрети и да нећу моћи да одрастем и радим све оне ствари које свако дете заслужује да може да ради“, каже 16-годишња Алиса Тепли из Лестера.

Она је прва на свету која је прошла ову терапију у болници Грејт Ормонд Стрит и сада ужива у животу.

Револуционарно лечење спроведено пре три године подразумевало је брисање њеног старог имуног система и изградњу потпуно новог.

Провела је четири месеца у болници и није могла да виђа брата у случају да јој донесе инфекцију.

Али сада је њен канцер потпуно одсутан и потребне су јој само годишње контроле.

Алиса полаже завршне испите у средњој школи, учесница је програма Награде војводе од Единбурга, размишља о пријављивању на часове вожње и планира будућност.

„Намеравам да се пријавим за приправнички стаж из биомедицине и, уз мало среће, једног дана ћу се такође бавити истраживањем рака крви“, рекла је она.

Тим са Универзитетског колеџа у Лондону (УЦЛ) и из болнице Грејт Ормонд Стрит користио је технологију звану уређивање база.

Базе су језик живота.

Четири типа база - аденин (А), цитозин (Ц), гуанин (Г) и тимин (Т) - градивно су ткиво нашег генетског кода.

Баш као што слова у нашој абецеди чине речи које носе значење, милијарде база у нашој ДНК носе приручник за употребу за наше тело.

Уређивање базе омогућује научницима да се усредсреде на прецизан део генетског кода и потом промене молекуларну структуру само једне базе, пребацивши је из једног типа у други, и да практично преправе упутство за употребу.

Истраживачи су желели да искористе природну снагу здравих Т-ћелија да би проналазиле и уништавале претње и преокренули је против акутне лимфобластичне леукемије Т-ћелија.

То није лако извести.

Морали су да дају упутства добрим Т-ћелијама да лове лоше, а да лечење не уништи само себе.

Започели су са здравим Т-ћелијама давалаца и кренули да их модификују.

Уређење прве базе онеспособило је механизме таргетовања код Т-ћелија тако да нису могле да нападају пацијентово тело.

Друго уређење је уклонило хемијске ознаке зване ЦД7, које се налазе на свим Т-ћелијама.

Њихово уклањање кључно је за спречавање самоуништења терапије.

Треће уређивање било је навлачење „огртача невидљивости“, који је спречио да ћелије убију лек из хемиотерапије.

Последњи стадијум генетске модификације дао је упутство Т-ћелијама да пођу у лов на било шта с ознаком ЦД7 на себи.

Сада модификоване Т-ћелије могу да униште сваку другу Т-ћелију на коју наиђу било да су канцерозне или здраве, али неће нападати једне друге.

Терапија се убризгава у пацијенте и ако њихов канцер не може да се пронађе после четири недеље, онда пацијенти одлазе на пресађивање коштане сржи да би поново изградили имуни систем.

„Пре само неколико година, ово би била научна фантастика“, каже професор Васем Касим, са УЦЛ-а и из болнице Грејт Ормонд Стрит.

Он додаје: „Практично морамо да размонтирамо читав имуни систем... то је дубинско, интензивно лечење, веома захтевно по пацијенте, али кад ради, ради веома добро.“

Студија, објављена у Медицинском часопису Нове Енглеске, наводи резултате првих 11 пацијената лечених у болници Грејт Ормонд Стрит и болници Краљевског колеџа.

Она показује да је деветоро успело да постигне дубоку ремисију која им је омогућила да се подвргну пресађивању коштане сржи.

Седморо је остало лишено болести између три месеца и три године након третмана.

Један од највећих ризика третмана подразумева инфекције док се брише имуни систем.

У два случаја канцер је изгубио ознаке ЦД7 омогућивши му да се сакрије од третмана и врати у тело.

„Имајући у виду колико је агресиван овај конкретан облик леукемије, ово су прилично импресивни клинички резултати и, наравно, веома сам срећан што смо успели да повратимо наду пацијентима који су је иначе изгубили“, рекао је доктор Роберт Чиеса, са одељења за пресађивање коштане сржи у болници Грејт Ормонд Стрит.

Докторка Дебора Јалоп, специјалисткиња за хематологију у Краљевској болници, каже: „Видели смо импресивне реакције што се тиче ослобађања од леукемије која је деловала неизлечиво – то је један веома моћан приступ.“

Коментаришући истраживање, докторка Тања Декстер, виша медицинска службеница у британској добротворној организацији за матичне ћелије Ентони Нолан, каже:

„Рачунајући да су ови пацијенти имали веома мале шансе за преживљавање пре испитивања, ови резултати нам доносе наду да ће третмани попут овог наставити да се развијају и да ће постати доступни за више пацијената.“

ББЦ на српском је од сада и на Јутјубу, пратите нас ОВДЕ.

Пратите нас на Фејсбуку, Твитеру, Instagramу, Јутјубу и Вајберу. Ако имате предлог теме за нас, јавите се на [email protected]