Медицина: Револуционарна терапија одстранила тинејџерки неизлечиви рак

Неизлечиви рак једне тинејџерке уклоњен је из њеног тела после прве употребе револуционарног новог типа лечења.

Сви други типови лечења за Алисину леукемију били су неуспешни.

Због тога су лекари у болници Грејт Ормонд Стрит употребили „едитовање базе" како би извели подвиг у биолошком инжењерингу и направили за њу нови, живи лек.

Шест месеци касније, рак је нестао, али лекари и даље пажљиво прате Алису у случају да се он врати.

Алиса, 13 годишњакиња из енглеског Лестера, добила је дијагнозу акутне лимфобластне леукемије Т-ћелија у мају прошле године.

T-ћелије би требало да су чувари тела, који траже и уништавају претње, али за Алису они сами су постали претња и почели су да измичу контроли.

Њен рак је био агресиван.

Хемотерапија, а потом и пресађивање коштане сржи, није успела да га уклони из њеног тела.

Без примене експерименталног лека, једино што је преостало било је да се учини да Алиси буде пријатно колико год је могуће.

„На крају бих умрла", рекла је Алиса.

Њена мајка Киона каже да се у ово доба прошле године плашила Божића „мислећи да је овај наш последњи с њом".

И онда је у јануару само „проплакала" 13. рођендан ћерке.

Оно што се потом десило било би пре само неколико година незамисливо, а омогућили су невероватни напреци у генетици.

Тим из Грејт Ормонд Стрита употребио је технику звану едитовање базе, која је изумљена пре само шест година.

Базе су речник живота.

Четири типа базе - аденин (A), цитозин (Ц), гуанин (Г) и тимин (T) - градивни су материјал нашег генетског кода.

Баш као што слова азбуке чине речи које носе значење, милијарде база у нашим ДНК чине упутства за употребу нашег тела.

Едитовање базе омогућује научницима да се усредсреде на прецизни део генетског кода и потом измене молекуларну структуру само једне базе, претворивши је у неку другу и променивши њена генетска упутства.

Велики тим лекара и научника користио је ову алатку да изгради нови тип Т-ћелија које могу да лове и убију Алисине канцерогене Т-ћелије.

Кренули су од здравих Т-ћелија које су стигле од даваоца и почели да их модификују.

Последњи стадијум генетске модификације дао је упутство Т-ћелијама да пођу у лов на било шта са ознаком ЦД7 на њему како би уништили све Т-ћелије у њеном телу, између осталих и канцерогених.

Зато то маркирање мора да се уклони из терапије иначе би напросто уништило само себе.

Ако терапија буде била успешна, Алисин имуни систем, међу којима и Т-ћелије, биће поново изграђен путем друге трансплантације коштане сржи.

Кад је идеја била објашњена породици, мајка Киона је остала запитана: „Ви то можете да урадите?".

Алиса је била та која је донела одлуку да буде прва која ће се подвргнути експерименталној терапији - а која је садржала милионе модификованих ћелија - у мају ове године.

„Она је прва пацијенткиња лечена овом технологијом", каже професор Васим Касим, са УЦЛ-а и из Грејт Ормонд Стрита.

Он је рекао да је ова генетска манипулација била „област науке која се веома брзо развијала", са огромним потенцијалом за широк дијапазон болести.

Алиса је остала рањива на инфекције, будући да су дизајниране ћелије напале и канцерогене Т-ћелије у њеном телу и оне које је штите од болести.

После месец дана, Алиса је била у ремисији и добила је другу трансплантацију да би могла поново да изгради имуни систем.

Погледајте видео: Живот са леукемијом - „Желим да покажем да не треба одустати"

Алиса је провела 16 недеља у болници и није могла да се виђа са братом, који је још увек ишао у школу, да јој не би случајно пренео бациле.

Сви су се забринули кад су током прегледа после три месеца поново приметили знакове рака.

Али њена два најскорија прегледа била су чиста.

„Просто научите да цените сваку малу ствар. Изузетно сам захвална што сам овде сада", каже Алиса.

„Лудо је. Просто је фантастично што сам добила ову прилику, веома сам захвална на њој, а помоћи ће и другој деци, у будућности."

Она тренутно ишчекује Божић, то што ће бити деверуша на венчању своје тетке, повратак вожњи бицикла и „све оне ствари које раде нормални људи".

Породица се нада да се канцер неће вратити, али су већ захвални за додатно време које су купили.

„Добити ову додатну годину, ова три последња месеца кад је била код куће, било је дар само по себи", каже Киона.

Отац Џејмс је рекао: „Прилично ми је тешко да говорим о томе колико смо поносни. Кад видите кроз шта је све прошла и њену животну виталност коју је унела у сваку ситуацију, то је просто невероватно."

Већина деце са леукемијом реагује на главне методе лечења, али верује се да би и до десетак њих годишње могло да има користи од ове терапије.

Алиса је само прва од 10 људи која је добила лек у склопу клиничког испитивања.

Доктор Роберт Чисa, из одељења за трансплантацију коштане сржи у Грејт Ормонд Стриту, рекао је:

„Изузетно је узбудљиво. Ово је очигледно нова област медицине и фасцинантно је да можемо да преусмеримо имуни систем да се бори против рака."

Ова технологија, међутим, само је загребала по површини онога што едитовање база може да учини.

Погледајте видео: Могу ли мРНК вакцине да помогну у терапији рака

Доктор Дејвид Лиу, један од изумитеља едитовања база са Института Брод, рекао ми је да је било „помало надреално" да се људи лече свега шест година након што је техника уопште изумљена.

Током Алисине терапије, морао је да се разбије део генетског кода код сваког едитовања базе да он после више не би функционисао.

Али постоји и суптилнија примена, када уместо искључивања упутстава можете да поправите неисправну базу.

Анемију српастих ћелија, на пример, изазива само једна промена у бази која може да се исправи.

Дакле, већ су у току испитивања едитовања база код болести српастих ћелија, као и наследног високог холестерола и поремећаја крви бета-таласемије.

Доктор Лиу је рекао да „терапеутска примена едитовања база тек почиње" и да је „велика част бити део „ове ере терапијског едитовања гена код људи", јер наука сада „прави кључне кораке ка преузимању контроле над нашим геномима".

Пратите Џејмса на Твитеру.

Погледајте видео: Како постати давалац матичних ћелија и некоме спасити живот

Пратите нас на Фејсбуку, Твитеру и Вајберу. Ако имате предлог теме за нас, јавите се на [email protected]