MwtaniadTherapi genynnol

Gyda therapi genynnol, mewnosodir copïau o alel normal i mewn i gromosomau unigolyn sy’n cludo’r alel ffibrosis cystig diffygiol. Nid yw bob amser yn llwyddiannus, ac mae ymchwil yn parhau.

Mae’n anghyfreithlon mewnosod genynnau i gelloedd rhyw, achos byddai unrhyw newidiadau’n cael eu hetifeddu gan epil yr unigolyn. Yn hytrach, defnyddir therapi genynnol ar gelloedd y corff. Mae hynny’n golygu y gallai’r unigolyn basio’r alel diffygiol ymlaen i’w blant/phlant, hyd yn oed os yw’n gwella ei hun.

Y broses sylfaenol

Dyma gamau sylfaenol therapi genynnol ar gyfer ffibrosis cystig:

• torri’r alel normal allan – defnyddir ensymau arbennig i wneud hyn
• gwneud nifer o gopïau o’r alel
• rhoi copïau o’r alel normal i mewn i gelloedd unigolyn sydd â’r anhwylder arno

Problemau posibl

Y cam olaf yw’r prif anhawster fel arfer. Dyma rai o’r problemau a all ddigwydd:

• hwyrach na fydd yr alelau’n mynd i mewn i bob cell darged
• gall yr alelau uno â’r cromosomau mewn mannau od, a pheidio gweithio’n iawn oherwydd hynny
• gall celloedd a gafodd driniaeth gael eu disodli’n naturiol gan gelloedd y claf ei hun sydd heb eu trin

Dulliau gwahanol

Defnyddir gwahanol ddulliau i gael yr alelau i mewn i gelloedd y claf, gan gynnwys:

• defnyddio liposomau sef defnynnau o saim mewn chwistrellau trwyn
• defnyddio firysau annwyd sydd wedi’u haddasu i gludo’r alel – aiff y firysau i mewn i’r celloedd a’u heintio
• pigiad DNA uniongyrchol

Materion sy'n codi o ddatblygu a defnyddio therapi genynnol

Gall ymchwil i therapi genynnol i drin ffibrosis cystig fod yn ddrud iawn. Os yw’r therapi’n llwyddiannus, dim ond am gyfnod byr bydd yn gweithio gan fod celloedd epithelial y bibell wynt sy'n derbyn y genyn yn cael eu treulio’n gyson. Felly, nid yw'n ateb tymor hir am fod angen ailgyflwyno’r genyn yn barhaus.

Dyma ffactorau eraill i'w hystyried.

• Efallai bydd y claf yn ymateb yn imiwn i'r genyn a gyflwynwyd.
• Mae'r therapi yn cynnig gobaith i gleifion i fyw bywyd normal, ond nid oes wastad sicrwydd bydd hyn yn digwydd.
• Mae grwpiau crefyddol yn credu na ddylai pobl gael eu trin yn enetig.