Найдорожчі ліки для дітей. У Британії коштом держави, в Україні - тягар на батьках

Півторарічний Арсен Борис з міста Скалат на Тернопільщині став переможцем лотереї від виробника препарату Zolgensma, який вважається найдорожчими ліками у світі.

Кілька місяців тому хлопчику поставили діагноз спінально-м'язова атрофія. Це рідкісна генетична хвороба, яка супроводжується зокрема атрофією м'язів та втратою рухомості пацієнта і призводить до важкої форми інвалідності або смерті.

Ціна всього одного уколу препаратом Zolgensma, який може врятувати хворого, - понад 2 мільйони доларів.

Через таку високу вартість виробник ліків, компанія Novartis, частково розподіляє їх через лотерею - брати в ній участь можуть представники країн, де продаж Zolgensma поки що не схвалений.

Про те, що препарат безкоштовно отримає саме півторарічний Арсен, у своєму фейсбуці розповіла мама хлопчика, Надія Борис.

"Наша сім'я мріяла про цей укол цілих чотири місяці. Скільки разів ми це уявляли? Мільйон! Але тих почуттів, які відчуваєш в цей момент словами просто не описати!" - написала вона.

Оскільки передбачити, що право на безкоштовний укол виграє саме Арсен, було неможливо, чотири місяці тому батьки хлопчика запустили кампанію зі збору коштів на його лікування - відтоді їм встигли відправити 33 мільйони гривень.

Надія Борис запевнила, що як тільки виграний в лотерею препарат доставлять до України, родина перерахує всі зібрані кошти на допомогу іншим дітям зі спінально-м'язовою атрофією.

"Сьогодні ми оголосили про припинення збору коштів, раз так пощастило, що ми безкоштовно виграли той препарат від фірми-виробника [...] Як уже отримаємо їх, то всі ті зібрані гроші віддамо для дітей, що теж хворі на таку хворобу, як в Арсенчика", - розповіла жінка.

За її словами, Zolgensma орієнтовно прибуде в Україну через місяць. Укол робитимуть в столичній лікарні "Охматдит".

Наприкінці травня також стало відомо, що ін'єкцію Zolgensma отримає 4-місячний Дмитро Свічинський з Одеси. Завдяки благодійній кампанії його батькам вдалося за два місяці зібрати необхідну суму. Укол йому незабаром зроблять в США - в дитячій лікарні у місті Сан-Антоніо.

У лютому укол Zolgensma також отримала 8-місячна Марія Сахно з Херсонщини - гроші так само вдалося зібрати завдяки пожертвам.

Що за препарат і чому він настільки дорогий

Zolgensma випускається американською компанією Novartis Gene Therapies і є першим лікарським препаратом для генної терапії спінально-м'язової атрофії.

Над його розробкою працювали близько 10 років, а використання в США дозволили лише у 2019-му.

Принцип роботи препарату часто описують як "ремонт" ДНК, - він забезпечує заміну відсутнього або дефектного гена SMN1, який і викликає спінально-м'язову атрофію.

Zolgensma не лікує хворобу на 100%, але відчутно допомагає зупинити її прогресування - після ін'єкції діти можуть самостійно дихати, сидіти, повзати і навіть ходити.

Препарат затвердили для використання у США після того, як він показав дуже хороші результати під час випробувань: з 21 дитини в тестовій групі 19 не просто вижили, але й показали раніше небачені для дітей зі СМА досягнення: вони могли рухати головою і сидіти без додаткової підтримки.

У ще одному дослідженні в групі дітей, які отримали збільшену дозу Zolgensma, 75% пацієнтів змогли сидіти без додаткової підтримки, а 17% - вставати і ходити.

У березні видання The Guardian повідомляло, що лікування Zolgensma пройшли вже понад 1 тисячу дітей, препарат наразі затверджений у 38 країнах.

Виробників ліків, подібних до Zolgensma, часто критикують за встановлення захмарних цін на них, проте фармкомпанії зазвичай пояснюють це великими витратами на розробку препаратів - при тому, що кількість пацієнтів, які їх потребують, є відносно невеликою.

Президент Novartis Gene Therapies Девід Леннон називав ціну на Zolgensma у 2 мільйони доларів "розумною і справедливою".

"Ми говоримо про довічну користь від лікування, при тому, що воно зводиться до одноразової ін'єкції", - наголосив він.

За його словами, така ціна препарату дозволяє фармкомпанії покрити витрати на його створення та вкладати кошти в нові передові методи лікування.

Коли Novartis оголосила, що частково розігруватиме Zolgensma в лотерею, то теж отримала чимало критики на свою адресу.

Один із засновників організації Treat SMA, яка захищає права хворих зі спінально м'язовою терапією, Каспер Русинський називав розіграш життєво важливих ліків в лотерею "дуже жорстоким" підходом.

В рамках лотереї Novartis розподіляє сто доз препарату на рік. Раз на два тижні комісія тягне жереб серед заявок, поданих з різних країн.

У Британії - безкоштовно

Тим часом для дітей із Великій Британії лікування Zolgensma віднедавна стало безкоштовним.

Це сталося після того, як у березні місцева Національна служба охорони здоров'я (NHS) уклала угоду з Novartis, за якою купуватиме препарат зі знижкою. Якою саме - у відомстві не розголошують, але батькам дітей з діагнозом СМА не доведеться платити нічого.

1 червня першим пацієнтом, який отримав такий безкоштовний укол, став 5-місячний Артур Морган з Лондона.

"20 років тому в дитини, яка народилася з СМА, була дуже коротка очікувана тривалість життя. Тепер у нас є можливість дати дітям шанс сидіти і навіть ходити. Без лікування СМА це було б неможливо", - заявила дитячий лікар Елізабет Рейдж.

Хочете отримувати найважливіші новини в месенджер? Підписуйтеся на наш Telegram або Viber!