ДНК и наука: Око 89 одсто генетских ефеката може бити уклоњено

Нови начин уређивања животног кода могао би да исправи 89 одсто грешака ДНК које изазивају болести, тврде амерички научници.

Технологија, названа уређивање у корену (prime editing), описана је као „генетски процесор" који би могао поново да испише генетски код.

Коришћена је за исправљање генетских мутација у лабораторији, попут оних које изазивају српасту анемију.

Тим научника са Брод института тврди да је техника „веома прилагодљива и прецизна", али истичу да је истраживање тек у повоју.

Зар већ не можемо да уредимо ДНК?

Уређивање у корену представља најновији напредак у пољу мењања ДНК, области која се развија невероватном брзином.

ДНК је упутство за изградњу и управљање нашим телима. ДНК је саставни део скоро сваке ћелије у нашим телима.

Могућност измене ДНК уз помоћ уређивања гена већ трансформише ову област научног истраживања, наговешћујући револуционарне промене у медицини, али и подстичући морална и етичка питања, након што су гени појединих беба измењени како би се заштитиле од ХИВ вируса.

Највише пажње привукла је технологија под називом Crispr-Cas9, развијена пре седам година.

Уз помоћ ове технике, ДНК се скенира у потрази за правим местом, а потом се, као микроскопским маказама, сазече.

То отвара могућност уређивања ДНК.

Ипак, овакав начин уређивања ДНК није идеалан и некада исечени делови заврше на погрешном место. Због тога је проблематично користити ову технологију у медицини.

Али оно што уређивање у корену обећава јесте прецизност.

Како функционише уређивање у корену?

У истраживању, објављеном у листу Nature, уређивање у корену је коришћено како би се додали или обрисали делови ДНК; налик исправљању штампарских грешака у једном од три милијарде слова која чине људски генетски код.

Један од истраживача, доктор Дејвид Лиу, каже да „уређивање корена ДНК можете да поредите са програмима за куцање текстова, који могу да претраже ДНК и прецизно нађу део који желе да замене."

„Уређивање корена нуди већу флексибилност и прецизност."

Технологија се испробава на генетским секвенцама створеним у лабораторији. Има две улоге - да пронађе део који жели да измени и да направи жељену измену.

Ово је упарено са ензимом (званим реверзна транскриптаза) који копира битне делове унутар ДНК.

Технологију су развили истраживачи са Брод института МИТ и Харварда у Масачусетсу.

Како уређивање у корену може да лечи болести?

Основне јединице грађе ДНК су четири базе: аденин, цитозин, гванин и тимин. Познате су по иницијалима А, Ц, Г и Т.

Три милијарде ових слова чине комплетно упутство за стварање и одржавање људског тела, али чак и најмање грешке могу довести до болести.

Мутација која је А претворила у Т резултира најчешћим обликом болести српастих ћелија.

Теј Сашова болест, редак и фаталан поремећај нерава, често је изазвана додавањем четири додатна слова у генетски код.

Уређивање у корену је коришћено како би се исправиле генетске грешке на људским ћелијама у лабораторији.

Постоји око 75.000 различитих мутација које могу да изазову болести код људи. Доктор Лиу процењује да ова техника има потенцијал да исправи 89 одсто генетских дефеката.

У осталих 11 одсто спадају случајеви када људи имају превише копија гена или када читав ген недостаје.

„Уређивање у корену је пре почетак, а не крај дугогодишње жеље научника да направе промене у ланцу ДНК у живој ћелији или организму, укључујући и потенцијалне људске пацијенте са генетским болестима", каже др Лиу.

Колико времена ће бити потребно?

Главни изазов - као и код осталих техника уређивања гена - биће да се креира безбедна молекуларна машинерија способна да изводи ове захвате у људском телу.

Претпоставља се да ће први захвати бити изведени код болести, где је могуће извадити ћелије из тела, прерадити их, проверити да ли су безбедне и вратити их унутра.

То би могло да се примени на неке од поремећаја крви, попут српастих ћелија или таласемије, где се коштана срж може извадити и вратити назад.

„Можда можемо да 'поправимо' разлике код људи, повезане са овим болестима, али могућност да урадимо то у исправном типу ћелије и на клинички исправан начин може да потраје", каже др Хилари Шепард са Универзитета у Окленду.

Шта мисле стручњаци?

Професор Робин Ловел Беџ, са Франсис Крик универзитета, изјавио је за ББЦ: „Ово је одличан рад, типичан пажљив приступ Дејвида Лиуа.

„Због тога што се већина генетских болести јавља због мутација које уређивање у корену може да исправи, овакве технике би могле да унапреде терапије за такве болести."

„Наравно, много посла ће бити потребно како би се методе оптимизирале и нашао начин да се делови ДНК ефикасно замене пре него што то почне да се користи у клиничком лечењу пацијената, али је свакако охрабрујуће."

Др Хелен Онил са Универзитетског колеџа у Лондону каже: „Ово истраживање приказује експанзију алата за уређивање генома и пружа нам боље и ефикасније могућности".

Пратите нас на Фејсбуку и Твитеру. Ако имате предлог теме за нас, јавите се на [email protected]