Научници од ХИВ вируса развили терапију за лечење „деце из балона“

Амерички научници кажу да су уз помоћ ХИВ вируса направили генетску терапију која је излечила осморо деце од тешке комбиноване имунодефицијенције, познате као болест „bubble boy".

Резултати истраживања објавио је Њу Ингланд медицински журнал, а спроведено је у болници у Тенесију.

Ова деца, рођена са врло слабим или без имунитета, сада имају функционалне имуне системе.

Деца са овом болешћу која нису добила терапију морају да живе у потпуно стерилним условима и обично умиру још као бебе.

У оквиру генетске терапије узима се коштана срж беба и исправља дефект у њиховом ДНК, одмах након рођења.

„Исправни" ген (који се користи за лечење) убацује се у измењену верзију ћелије ХИВ-а, вируса који изазива СИДУ.

Научници су саопштили да већина беба изађе из болнице за месец дана.

Докторка Евелина Мамкарц, једна од ауторки студије, рекла је у саопштењу: „Ови пацијенти су сада већ деца, реагују на вакцине и имају имунолошки систем који ствара све имуне ћелије које су им потребне за заштиту од инфекција док истражују свет око себе и живе нормалне животе".

„Ово су први излечени пацијенти са синдромом SCID-X1", додала је, мислећи на најчешћи тип тешке комбиноване имунодефицијенције.

Пацијенти су добијали терапију у Дечијој истраживачкој болници Сент Џуд у Мемфису, као и у Бениоф дечијој болници у Сан Франнциску.

Какав је ово синдром?

Случај Дејвида Ветера је можда најпознатији од свих случаја тешке комбиноване имунодефицијенције (SCID), болести због које није смео да има директан контакт са светом ван пластичне коморе.

Ветер, који је добио надимак „дечак у балону" (Bubble Boy), рођен је 1971. године са овим синдромом, а умро је са 12 година после неуспешне трансплантације коштане сржи.

Ветер је смештен у пластичну изолациону комору 20 секунди после рођења у Дечијој болници у Хјустону, где је живео све до шесте године када је добио специјално пластично одело које је направила НАСА, америчка агенција за свемирски програм.

Његови родитељи су већ изгубили једно дете од ове болести пре његовог рођења.

Које су опције за лечење?

Треутно, најбоља метода лечења овог синдрома је транспалантација коштане сржи од сродног даваоца. Међутим из Сент Џуд болнице кажу да више од 80 одсто ових пацијената немају такве даваоце и да морају да се ослоне на матичне ћелије других даваоца.

Са овом процедуром шансе за излечењем имунодефицијенције су мање и она носи већи ризик од озбиљних нуспојава као последице лечења.

Претходне иновације у генетској терапији донеле су алтернативе трансплантацији коштане сржи, али су у неким случајевима обухватале и хемиотерапију и утицале су на бројне друге болести, укључујући поремећаје крви, анемију српастих ћелија и таласемију, као метаболички синдром.