Öncü lösemi tedavisi uygulanan Alyssa halen kansersiz yaşıyor
- Yazan, James Gallagher
- Unvan, BBC Sağlık ve Bilim Muhabiri
- Okuma süresi: 3 dk
İngiltere'de lösemi hastası olan bir genç kız, devrimsel bir tedavi yönteminin kendisine uygulanmasından üç yıl sonra halen kansersiz bir hayat sürüyor.
Doktorlar, geçmişte bilim kurgu olarak görülebilecek bir tedaviyle, tedavi edilemez kan kanserleri vakalarında gerileme kaydettiklerini söylüyor.
Tedavi, beyaz kan hücrelerindeki DNA'nın hassas bir şekilde düzenlenerek kanserle savaşan "canlı bir ilaca" dönüştürülmesini içeriyor.
Alyssa adlı genç kıza 2021 yılında Mayıs ayında T hücreli akut lenfoblastik lösemi (T-ALL) teşhisi konmuştu.
Sağlıklı bir vücutta, T-hücreleri hastalık tehditlerini arayıp yok eden muhafız görevi görüyor.
Ancak hücreler Alyssa'nın durumunda kontrolden çıkmış ve tehdit haline gelmişti.
Kanseri agresifti. Kemoterapinin ardından kemik iliği nakli yapılmasına rağmen kanseri vücudundan atamadı.
Alyssa gibi test aşamasındaki tedaviyi katılanların durumu ortaktı. Kemoterapi ve kemik iliği nakli bu vakalarda başarısız olmuştu.
Bu deneysel tedavi dışında geriye kalan tek seçenek, ölümlerini daha rahat hale getirmekti.
2022 yılında çığır açan tedavinin uygulandığı Alyssa üç yıl sonra halen kansersiz bir hayat sürüyor.
Bugün 16 yaşındaki Alyssa Tapley, "Gerçekten öleceğimi ve büyüyüp her çocuğun hak ettiği şeyleri yapamayacağımı düşündüm" diye anlatıyor.
T hücreli akut lenfoblastik lösemi hastası sekiz çocuk ile iki yetişkine daha bu tedavi uygulandı.
Tedavinin uygulandığı toplam 11 kişinin yedisi bugün kansersiz olarak yaşıyor.
Kaynak, AİLE FOTOĞRAFI
Genetik bilimindeki ilerlemeler daha önce olanaksız olduğu düşünülen bir tedaviyi mümkün hale getirdi.
Üç yıl önce uygulanan devrim niteliğindeki tedavi, eski bağışıklık sistemini yok edip yeni bir bağışıklık sistemi geliştirmeyi içeriyordu.
Milyonlarca modifiye edilmiş hücrenin kullanıldığı tedavi 2022 Mayıs ayında ailesine önerildiğinde Alyssa, bu yöntemin denendiği ilk hasta olma kararını kendisi verdi.
Alyssa 16 hafta hastanede kaldı ve bu süreçte okula giden erkek kardeşini mikrop kapma ihtimaline karşı göremedi.
Tedavi nasıl geliştirildi?
Alfabedeki harflerin anlam taşıyan sözcükleri oluşturmasına benzer şekilde, DNA'mızdaki milyarlarca baz da vücudumuzun kullanım kılavuzunu oluşturur.
Nükleobaz düzenleme, bilim insanlarının genetik kodun belirli bir bölümüne odaklanıp bir bazın moleküler yapısını değiştirerek onu başka bir baza dönüştürmesine ve böylelikle yeni genetik talimatlarının kodlanmasına olanak tanıyor.
Doktorlardan ve bilim insanlarından oluşan geniş bir ekip, bu yöntemi, Alyssa'nın kanserli T hücrelerini yakalayıp öldürebilen yeni bir T hücresi türü tasarlamak için kullandı.
Ekip, tedaviye sağlıklı bir donörden gelen T hücrelerinin modifiye edilmesiyle başladı ve şu aşamaları izledi:
- Nükleobaz düzenlemenin ilk aşamasında donör T hücrelerinin Alyssa'nın vücuduna saldırmaması için hedefleme mekanizmaları devre dışı bırakıldı.
- İkinci düzenlemede, tüm T hücrelerinde bulunan ve CD7 adı verilen kimyasal bir işaretleme kaldırıldı.
- Üçüncü düzenleme, hücrelerin kemoterapi ilacıyla öldürülmesini önleyen bir görünmezlik pelerini oluşturulmasıydı.
- Genetik modifikasyonun son aşamasında, T hücrelerine üzerinde CD7 işaretlemesi olan herhangi bir hücreyi avlamaları talimatı verildi. Bu sayede hücreler, kanserli olanlar da dahil olmak üzere hastanın vücudundaki tüm T hücrelerini yok edecekti.
İşaretlemeler ikinci düzenlemeyle kaldırılmasaydı bu aşamada T hücreleri kendi kendilerini yok edebilirlerdi.
Gen terapisi işe yaradıysa Alyssa'nın T hücreleri de dahil tüm bağışıklık sistemi yeni bir ilik nakliyle yeniden oluşacak.
Kaynak, Great Ormond Street Hastanesi
Lösemili çocukların çoğu ana tedavilere yanıt veriyor ancak yılda bir düzine kadar çocuğun bu tedaviden fayda görebileceği düşünülüyor.
Alyssa, bu yeni ilacın klinik araştırmaları kapsamında verildiği 10 kişiden ilkiydi.
BBC'nin üç yıl sonra yeniden buluştuğu Alyssa, şimdi kansersiz bir hayat yaşıyor ve sadece yıllık kontrollere giriyor.
"Biyomedikal bilimlerde staj yapmayı düşünüyorum ve umarım bir gün kan kanseri araştırmalarına da başlarım" diyerek bu alanda çalışmak istediğini anlatıyor.
Teknoloji, nükleobaz düzenlemeyle başarılabileceklere dair de bir fikir veriyor.
Nükleobaz düzenleme yöntemi bu nedenle orak hücre hastalığı, genetik yüksek kolesterol rahatsızlıkları ve beta-talaseminin tedavisinde hali hazırda deneniyor.
