Músculos enfraquecem com doenças como a distrofia muscular

Em testes feitos em ratos, a droga, chamada de PTC124 conseguiu restaurar as funções musculares que normalmente são perdidas com esse tipo de doença.

A pesquisa foi realizada pela Universidade da Pensilvânia e publicada pela revista especializada Nature.

A droga PTC124 age ao se ligar a uma parte das células chamada de ribossomo, que traduz o código genético para a produção de proteínas.

Com a ajuda da droga, o gene pode ser lido normalmente apesar de erros e mutações, resultando na produção de uma proteína normal.

Mutação

A droga faz com que o corpo consiga ignorar, mas não corrigir o erro, o que significa que os pacientes precisarão tomar a pílula ao longo da vida.

Por outro lado, o mecanismo de atuação da droga significa também que ela pode ser útil para qualquer doença causada pelas chamadas mutações genéticas sem sentido.

Esse tipo de mutação produz um comando para que o corpo pare de produzir determinadas proteínas no meio do processo, resultando em proteínas truncadas, que não realizam sua atividade normal. O tipo de proteína afetada determina qual doença a pessoa terá.

Condições como a distrofia muscular de Duchenne, a fibrose cística e a hemofilia são causadas por mutações genéticas sem sentido.

"Essa nova classe de remédios tem o potencial de ajudar um grande número de pacientes com diferentes doenças genéticas que têm o mesmo tipo de mutação", afirma Lee Sweeney, coordenador da pesquisa.

Os testes da droga em seres humanos já começaram, mas os resultados ainda devem levar alguns anos.

Para a diretora da Campanha de Distrofia Muscular da Grã-Bretanha, Marita Pohlschmidt, os resultados da pesquisa são "muito encorajadores", principalmente porque os testes em humanos já começaram.